Θεραπεία γονιδιακής επεξεργασίας αντιμετωπίζει την δρεπανοκυτταρική νόσο και την β-θαλασσαιμία, αλλά είναι… ακριβή! Η Βρετανία την ενέκρινε - του Γ. Λεκάκη

Θεραπεία γονιδιακής επεξεργασίας

αντιμετωπίζει

την δρεπανοκυτταρική νόσο

και την β-θαλασσαιμία,

αλλά είναι… ακριβή!

Η Βρετανία την ενέκρινε…

Του Γιώργου Λεκάκη

Σε μια παγκόσμια πρωτοτυπία, μια θεραπεία γονιδιακής επεξεργασίας CRISPR, που ονομάζεται Casgevy, έχει εγκριθεί από την Ρυθμιστική Αρχή Φαρμάκων του Ηνωμένου Βασιλείου.

Αντιμετωπίζει την δρεπανοκυτταρική νόσο και την β-θαλασσαιμία, παθήσεις του αίματος, που προκαλούνται από ελαττωματικές εκδοχές των γονιδίων, που κωδικοποιούν την πρωτεΐνη, που μεταφέρει οξυγόνο, αιμοσφαιρίνη.

Σε δοκιμές, η Casgevy απάλλαξε 28 από τα 29 άτομα με δρεπανοκυτταρική νόσο από εξουθενωτικό πόνο, για τουλάχιστον έναν χρόνο! Και 39 από τους 42 ασθενείς με β-θαλασσαιμία σταμάτησαν να χρειάζονται μεταγγίσεις, επίσης για τουλάχιστον έναν χρόνο.

Η Casgevy χρησιμοποιεί το εργαλείο επεξεργασίας γονιδίων CRISPR, οι προγραμματιστές του οποίου κέρδισαν το Νόμπελ Χημείας το 2020.

Ωστόσο, η εκτιμώμενη τιμή των 2 εκατομμυρίων δολλαρίων ΗΠΑ ανά άτομο, προς το παρόν, είναι πιθανόν, λένε οι αναλυτές, να περιορίσει το ποιος θα επωφελείται από την θεραπεία.

ΠΗΓΗ: «UK first to approve CRISPR treatment for diseases: what you need to know - The landmark decision could transform the treatment of sickle-cell disease and β-thalassaemia - but the technology is expensive», doi: https://doi.org/10.1038/d41586-023-03590-6, Nature, 16.11.2023. ΑΡΧΕΙΟΝ ΠΟΛΙΤΙΣΜΟΥ, 17.11.2023.

Θεραπεια γονιδιακη επεξεργασια δρεπανοκυτταρικη νοσος β θαλασσαιμια, ακριβη Βρετανια παγκοσμια πρωτοτυπια, γονιδιακης επεξεργασιας CRISPR, Casgevy, εγκριση Ρυθμιστικη Αρχη Φαρμακων Ηνωμενο Βασιλειο Φαρμακα Φαρμακο β-θαλασσαιμια, παθηση αιματος, αιμα ελαττωματικη εκδοχη γονιδιο κωδικοποιηση πρωτεινη, οξυγονο αιμοσφαιρινη πονος, μεταγγιση Νομπελ Χημειας 2020 χημεια ωφελια

Share on Google Plus

About ΑΡΧΕΙΟΝ ΠΟΛΙΤΙΣΜΟΥ